BRAF基因编码RAF家族丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶。该蛋白在调节MAPK/ERK信号通路中起作用，影响细胞分裂、分化和分泌。

BRAF基因突变根据信号通路机制和激酶活性分为3类，其中BRAF V600E/K/R突变为I类突变，可导致BRAF激酶处于强活化状态，从而激活MAPK通路。BRAF K601、L597、G464和G469突变是II类突变的代表，不需要依赖上游RAS信号。BRAF G466、N581、D549和D596突变是III类突变的代表，该类突变使BRAF失去激酶活性，需要依赖上游RAS的表达激活。其中BRAF V600E 突变是最常见的突变类型，占所有 BRAF 突变的 80% 以上，在包括黑色素瘤和结直肠癌等多种肿瘤中被发现。约 5-10% 的结直肠癌患者存在 BRAF V600E 突变，且这些患者通常预后较差，生存期较短。BRAF V600E 突变还与肠癌的特定分子亚型相关，影响治疗策略的选择。

BRAF是化合物可高度靶向的蛋白，针对BRAF突变研发的药物已经取得一定进展，非特异性BRAF抑制剂对包括BRAF在内的多种激酶有抑制作用，具有广谱的抗肿瘤及抗血管生成作用，适应症较广，已获批上市的非特异性BRAF抑制剂药物包括索拉菲尼（Sorafenib）、瑞戈菲尼（Regorafenib）、培唑帕尼（Pazopanib）和多纳非尼（Donafenib）等。特异性BRAF抑制剂包括维莫非尼（Vemurafenib）、达拉非尼（Dabrafenib）和康奈非尼（Encorafenib）均已获批在美国上市，其中维莫非尼、达拉非尼已在国内获批上市。

目前，BRAF已成为新药研发中最热门的领域之一，越来越多的新型靶向策略正在被探索。